Anvisa aprova asciminibe como primeira linha para leucemia mieloide crônica no Brasil

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária aprovou o uso de Scemblix® (asciminibe) como terapia de primeira linha para adultos recém-diagnosticados com leucemia mieloide crônica cromossomo Filadélfia positivo em fase crônica (LMC Ph+ FC). A decisão permite que o tratamento seja iniciado diretamente com asciminibe, sem etapas anteriores com outros inibidores de tirosina-quinase, o que representa um avanço significativo para a jornada desses pacientes no país.

A aprovação reflete resultados clínicos que demonstram maior precisão terapêutica e potencial de melhor resposta já no início do tratamento. O asciminibe é o primeiro inibidor STAMP, classe que atua especificamente no bolso miristoíla da proteína ABL, alvo relacionado ao mecanismo da doença. A tecnologia difere dos inibidores tradicionais, oferecendo controle molecular mais direcionado e segurança compatível aos padrões internacionais.

No estudo de Fase III ASC4FIRST, o asciminibe apresentou resposta molecular maior (MMR) em 68% dos participantes na semana 48, frente a 49% entre aqueles tratados com TKIs tradicionais, evidenciando superioridade na redução da proteína BCR-ABL e maior controle da doença no primeiro ano de acompanhamento. Os dados reforçam o potencial da terapia como alternativa inicial para pacientes recém-diagnosticados.

Segundo o hematologista Jaisson Bortolin, que se tornou pioneiro no uso compassivo do medicamento no Brasil antes da aprovação regulatória, o novo cenário pode mudar a condução terapêutica da LMC ao permitir início com uma medicação mais direcionada desde o diagnóstico.

Com a decisão da Anvisa, o país passa a contar com mais uma possibilidade de cuidado para pacientes com LMC Ph+ em fase crônica, ampliando o acesso a terapias de alta precisão e reforçando a importância de tratamentos que entreguem controle efetivo e qualidade de vida desde as primeiras etapas do acompanhamento oncológico.

Sobre a leucemia mieloide crônica

A leucemia mieloide crônica é um câncer que afeta células progenitoras da medula óssea e provoca acúmulo de células imaturas na corrente sanguínea. No Brasil, representa aproximadamente 15% dos casos de leucemia em adultos, segundo o Instituto Nacional de Câncer. Cerca de 95% dos pacientes apresentam o cromossomo Filadélfia, alteração genética responsável por produzir a proteína anômala BCR-ABL, que estimula proliferação acelerada das células leucêmicas. A fase crônica pode se estender por anos e, quando tratada adequadamente, apresenta boas perspectivas de controle e qualidade de vida.

Sobre o estudo ASC4FIRST – Fase III

O ASC4FIRST (NCT04971226) é um ensaio clínico Fase III, multicêntrico, aberto e randomizado, que compara asciminibe 80 mg uma vez ao dia com inibidores de tirosina-quinase de primeira ou segunda geração. O estudo inclui 405 pacientes adultos recém-diagnosticados com LMC Ph+ em fase crônica.

Os desfechos primários avaliam:

• A eficácia do asciminibe em comparação aos TKIs padrão de tratamento;
• A eficácia da terapia em comparação ao imatinibe entre pacientes pré-selecionados para essa medicação antes da randomização, a partir da proporção de indivíduos que alcançam resposta molecular maior (MMR) na semana 48.

Entre os desfechos secundários estão MMR na semana 96, taxa de descontinuação por eventos adversos, resposta molecular profunda (MR4 e MR4.5), resposta hematológica completa, níveis em pontos específicos de acompanhamento, além de tempo até falha terapêutica, sobrevida livre de progressão e sobrevida global. O estudo segue em andamento.