Anvisa aprova primeiro tratamento para ataxia de Friedreich no Brasil

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o primeiro tratamento efetivo para a Ataxia de Friedreich (AF), doença neurológica rara e progressiva descrita há mais de 162 anos. O medicamento Skyclarys™ (omaveloxolona), da empresa global de biotecnologia Biogen, foi liberado para uso no Brasil em pacientes com 16 anos ou mais.

A decisão marca um marco histórico, pois representa a primeira terapia aprovada no mundo que modifica o curso natural da AF, indo além dos cuidados paliativos até então disponíveis. Estima-se que cerca de 4 mil brasileiros vivam com a condição, segundo a Associação Brasileira de Ataxias Hereditárias e Adquiridas (ABAHE).

Segundo Rogério Frabetti, gerente geral da Biogen Brasil, a aprovação é um passo fundamental no acesso a tratamentos de ponta: “Simboliza uma nova esperança para pacientes e reforça nosso compromisso com soluções de alto impacto para doenças raras e complexas”.

Uma nova perspectiva para pacientes e famílias

De acordo com a diretora médica da Biogen, Tatiana Branco, a nova terapia atua estabilizando os sintomas e oferece uma nova perspectiva à ciência e à qualidade de vida dos pacientes. “Até agora, o tratamento era restrito a abordagens paliativas. Skyclarys™ representa uma virada histórica para quem convive com a AF”.

O próximo passo será a definição do preço regulado pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED). Só após essa etapa o medicamento poderá ser efetivamente comercializado.

Entenda a ataxia de Friedreich

A AF é uma das ataxias hereditárias mais comuns, afetando cerca de 1 a cada 50 mil pessoas no mundo. Os primeiros sintomas geralmente surgem na infância ou adolescência e incluem desequilíbrio, incoordenação motora, fraqueza muscular e alterações na fala, deglutição e audição. Em estágios avançados, os pacientes frequentemente precisam de cadeiras de rodas, e podem desenvolver complicações cardíacas graves, diabetes e problemas respiratórios.

A mutação no gene FXN compromete a produção da proteína frataxina, fundamental para o controle de ferro nas mitocôndrias. A ausência dessa proteína leva ao acúmulo de ferro e estresse oxidativo, gerando a degeneração progressiva de células nervosas e cardíacas. A expectativa de vida média é de apenas 37 anos.

O diagnóstico da AF é confirmado por exames genéticos, complementados por testes como eletromiografia, ecocardiograma e ressonância magnética. Escalas clínicas ajudam a mensurar a progressão da doença.

Inovação e compromisso

Fundada em 1978, a Biogen é reconhecida por seu pioneirismo em biotecnologia e desenvolvimento de tratamentos transformadores para doenças neurológicas. A aprovação do Skyclarys™ reafirma o foco da empresa em entregar soluções de alto impacto para condições raras e debilitantes, promovendo qualidade de vida e esperança para comunidades negligenciadas pela medicina tradicional.