Zolgensma, remédio de R$ 7 milhões, começa a ser oferecido no SUS para tratar AME

O Ministério da Saúde deu início, nesta semana, à aplicação do zolgensma no Sistema Único de Saúde (SUS), considerado um dos medicamentos mais caros do mundo. Avaliado em cerca de R$ 7 milhões por dose, o remédio é utilizado no tratamento de crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, uma doença rara, degenerativa e sem cura. As primeiras infusões aconteceram de forma simultânea no Hospital da Criança José Alencar, em Brasília, e no Hospital Maria Lucinda, em Recife.

Essa é a primeira terapia gênica incorporada ao SUS, fruto de um acordo inédito de compartilhamento de risco entre o Ministério da Saúde e o laboratório fabricante. Nesse modelo, o governo só efetua o pagamento se o tratamento apresentar os resultados esperados, o que permitiu que o Brasil alcançasse o menor preço de lista desse medicamento no mundo.

O Brasil se tornou o sexto país no mundo a ofertar o zolgensma pelo sistema público, ao lado de Espanha, Inglaterra, Argentina, França e Alemanha. O medicamento é indicado exclusivamente para crianças com até seis meses de idade, diagnosticadas com AME tipo 1, e que não utilizem ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias.

O tratamento tem potencial para oferecer ganhos motores significativos às crianças, como segurar a cabeça, sentar-se sem apoio, engolir e mastigar. A expectativa é atender 137 pacientes em dois anos. Até o momento, 15 pedidos foram formalizados no SUS, e os atendimentos começaram por duas bebês que estavam próximas de atingir o limite de idade para a infusão.

Além do zolgensma, o SUS já oferece outras duas terapias que ajudam a retardar a progressão da doença: nusinersena e risdiplam, ambos de uso contínuo. A principal vantagem do zolgensma é ser uma dose única, com efeito permanente, sem necessidade de outros tratamentos para AME.

As famílias que têm crianças dentro do perfil elegível devem procurar um dos 36 serviços especializados em doenças raras no país. Nessas unidades, um médico realizará a avaliação clínica e dará início ao processo de solicitação da medicação, caso os critérios sejam atendidos. Desses serviços, 31 estão aptos a realizar a infusão da terapia, sendo que 22 já estão habilitados e outros 9 estão em fase final de capacitação.

O governo também garante passagens e hospedagem para pacientes e acompanhantes quando a aplicação precisa ser feita em outro estado. Após receber o medicamento, a criança será acompanhada até os cinco anos de idade pela unidade que realizou a infusão, garantindo acompanhamento médico constante.

Essa incorporação é considerada um marco na história do SUS, não apenas pela complexidade do tratamento, mas também pelo modelo de aquisição que pode abrir caminho para que outras terapias de alto custo estejam disponíveis no futuro para pacientes brasileiros.